Ученые нашли способ редактирования ДНК, чтобы лечить генетические болезни

Вторник, 22 октября, 2019 22:26

Ученые повысили надежды на возможность лечить генетические болезни, изобретя новый мощный молекулярный инструмент, способный исправить подавляющее большинство вредных мутаций. Новую процедуру назвали «первоочередным редактированием». Как пишет The Guardian, она позволяет исправить 89% из 75 тысяч известных вредных мутаций, которые влияют на геном человека и вызывают различные опасные нарушения, такие как кистозный фибриоз, серповидноклеточная анемия, а также болезнь Тея-Сакса, которая уничтожает нервные ткани. Об этом пишет «Униан». 

Новый прорыв открывает дверь к новой эре генетического редактирования. Однако, ученые предостерегают, что нужно провести еще много исследований, прежде чем можно будет безопасно применить метод для лечения людей. Кроме мер безопасности препятствием остается также вопрос о доставке молекулярного инструмента редактирования к клеткам, которые нужно исправить для лечения нарушений.

«Этот первый отчет о первичном редактировании — это скорее начало, чем конец долговременных надежд на то, что наука будет способна изменять ДНК в любой живой клетке или организме включительно с потенциальным применением для лечения людей с генетическими болезнями», — сказал ученый Дэвид Лю из Массачусетского университета.

Способность переписывать генетический код — это наибольший научный прорыв последних лет. Наиболее распространенным инструментом для этого стал так называемый Crispr-Cas9. Он работает как «молекулярные ножницы», цепляясь к конкретному участку ДНК и разрезая ее на две части. Процедура позволяет выводить из строя определенные гены и даже исправлять вредные мутации, обеспечивая клетки новыми участками ДНК правильной информацией.

Впрочем, Crispr-Cas9 не идеальный. Часто его применение завершается катастрофической смесью вырезанных частиц с дополнительными «вставками» ДНК. Или же нужные участки кода просто теряются. Это не такая уж и проблема, когда ученые работают с подопытными материалами в лабораториях. Поврежденные ДНК можно просто выбросить. Но когда речь идет об исправлении в геноме человеческих легких, сердец и тканях других органов, нужна большая точность.

Новый инструмент так же цепляется к нужному участку ДНК. Но вместо того, чтобы разрезать его на две части, он дописывает новую секцию ДНК в нужном месте. В журнале Nature ученые описали, как они сделали 175 различных исправлений в ДНК человеческих клеток с необычайной точностью. В одном из случаев они исправили мутации, которые вызывали наследственное заболевание крови. В другом они удалили четыре дополнительные буквы ДНК в конретном гене, из-за которых возникала болезнь Тая-Сакса. Эта болезнь очень редкая и обычно приводит к гибели детей до пятилетнего возраста. До первичного редактирования внесение такого широкого спектра изменений в ДНК без риска оставить что-то патогенне или удалить что-то нужное было просто невозможно.


Самые интересные новости на Нашем Telegram-канале


Другие новости:

Теги: ,